基因剔除技术取得重要进展

　　第四军医大学生物化学与分子生物学教研室韩骅教授成功地运用基因剔除技术，在国№上首次建立了与中枢神经系统发育有关的３种基因的基因剔除小鼠模型，并迅速而全面地进行了基因剔除小鼠的表型分析，为人类进一步探索中枢神经系统发育调控的分子机理研究开了新途径。 　　随著人类人体基因图谱的绘出、基因组计划的完成以及后基因组时代的到来，基因功能的研逐渐成为整个分子生物学乃至生命科学的研究重点。基因剔除是目前在体内研究基因功能的唯一方法。 　　由于人类的遗传结构在许多方面和小鼠非常接近，基因剔除后的小鼠就成为研究人类遗传和疾病的理想模型。由于基因组ＤＮＡ的克隆以及突变小鼠的基因剔除全过程比较复杂，我国虽经多年努力，但进展一直较慢。 　　１９９４年，韩骅教授赴日本京都大学医学部医化学教研室从事转录调控和细胞分化机理等方面的研究，开始向基因剔除技术这一难题发起冲击。经过近四年的不懈努力，他率　的课题小组于去年５月，成功地在小鼠基因组中剔除了三个与细胞分化和神经系统发育相关的基因，并使突变的等位基因得以在小鼠种系中传播。其中代号为ＲＡＭ７的基因剔除小鼠在胚胎发育的１６天左右死亡，同时有中枢神经系统的广泛改变，包括脑积水、脑水肿和大量的神经细胞凋亡，显示出该基因参与小鼠中枢神经的发育。 　　专家们认为，基因剔除技术的成功运用不仅有助于人类寻找中枢神经系统疾病的治疗方法，而且为进一步揭开人类疾病的秘密、征服多种疑难病症以及延年益寿提供了可能.