首个临床试验基因心衰治疗

将某个基因注射进严重心衰的患者身体，能逆转他们糟糕的生活质量和生命经常受到威胁的现状吗？医学科学家正着手通过基因疗法治疗严重心衰患者的临床试验来回答这个问题。

纽约-Presbyterian 医院/哥伦比亚大学医学中心是目前纽约地区唯一一个可以进行这种治疗的地方。

征集到多中心CUPID（心血管疾病的经皮静脉钙上调基因疗法）临床试验的患者，需要接受一项侵袭性很小的心导管安置手术，通过它可以导入特别设置的目的基因，这种基因能刺激一种能让心脏跳的更有效率的酶产量。

“这项新疗法是通过导入SERCA2a基因，以恢复该基因特定编译产物——酶的水平，这种酶在患者体内是下降的。如果证实有效，这种方法将被用来作为别无选择的心脏移植的替代疗法，”纽约-Presbyterian医院/哥伦比亚大学医学中心心脏移植主任，本研究的主要观察员，Donna Mancini博士如是说。她同时也是哥伦比亚大学内外科教授。

基因疗法是一种通过插入一段基因到患者的细胞或组织中，以修正导致某一疾病的缺陷基因。大多数基因疗法的研究中，“正常”基因被插入基因组，替换导致疾病的”异常“基因。被称为靶向分子载体就是用来传递治疗基因给患者的目标细胞。目前，最普遍的靶向载体多是非致病性病毒，通过基因调整，可以携带正常人类DNA，这类病毒大部分人在青少年时都感染（接触）过。

在美国，超过五百万人患有心衰。患有这种疾病的人由于心脏不能将体液（血液）从肺中泵出而呼吸困难，10年内70％患者死亡，五年生存率不足50％。心衰是唯一一个发病率不减反增的心血管疾病。

这个全国多中心研究得到 La Jolla的Celladon 公司资助，这家公司报道这种疗法，称作MYDICAR?，在大动物心衰模型中，能显著地改善心功能，且没有明显的安全隐患。这是这类技术（基因疗法）的首个人体试验。

来源：丁香网