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临床研究中如何选择研究对象(一)

发布于:2014-08-13 17:49    


彭晓霞,博士,副教授,主任,首都医科大学附属北京儿童医院临床流行病与循证医学中心


谈及研究对象,必须首先解释两个概念:总体(population)和样本(sample)。总体是根据研究目的确定的同质观察单位的全体,可分为有限总体(finite population)和无限总体(infinitepopulation)。有限总体与无限总体是一个相对概念,有限总体是指在特定的时间与空间范围内,同质观察单位个数是有限的;无限总体则无时间和空间的限制,其观察单位个数是无限的。


实际研究工作中,无论研究总体是无限总体还是有限总体,由于研究时间、经费等限制,我们往往采用抽样的方法获得一部分研究对象,即样本,然后开展研究,基于样本获得的研究信息去推论总体特征,选择研究对象的其基本逻辑与过程如图1所示。

因此,选择研究对象时,我们常常考虑代表性和可行性两个方面。研究者应根据研究目的、试验要求的样本含量、病情轻重、诊断与治疗的技术水平、研究经费多少等因素设计研究对象的选择方案。


研究对象来源

(1)社区医院还是三级综合医院

三级综合医院的诊断技术先进,治疗规范,病例相对集中,可以在短期内获得大量病例,但三级综合医院的病例可能存在病情偏重,同时患多种疾病的可能,而且随访的难度比较大。社区医院来源的患者比较稳定,随访相对容易,但社区的诊断与治疗需要有三级综合医院的支持,如参与临床试验的患者病情发生变化时,需要三级综合医院的医生帮助处理,否则也可能导致研究对象的脱失。因此,必须根据具体情况选择,如评价溶栓药物的溶栓效果时,因需要对出血风险进行监测,应考虑选择三级综合医院开展研究;如评价某降压药的降压效果时,可考虑选择社区来源的病例依托社区医院开展试验。



(2)门诊病例还是住院病例

门诊病例量大,但病情偏轻,而且患者依从性较差,治疗过程很难规范化。如果研究目的是针对病情较轻的患者,且随访期较短(不超过3个月)时,可以考虑采用门诊病例作为研究对象,但要注意提高患者的依从性。住院病例相对门诊病例,病情较重,依从性好,可严格实施研究设计的治疗方案,但研究结果的外推可能受到限制。


(3)一家医院还是多家医院

当研究需要受试人数多,试验期限紧、或考虑到研究结果的可外推范围时,单一研究机构或仅在一家医院开展研究,恐怕不能完成。我们可以考虑开展多中心临床试验(multicenter clinicaltrials),即由多名研究者在不同的研究机构或多家医院内按照同一试验方案要求,用相同的方法,同步进行的临床试验。多家研究机构可以分布在同一个国家或地区,也可以是分布于世界范围内的几个国家或地区。


多中心临床试验的优点有:可以在较短时间内收集到较多的研究对象,保证临床试验可以如期完成;多中心临床试验可以在更大的范围内招募研究对象,其代表性好,从而提高研究结论的可信度,扩大可外推范围;此外,多中心临床试验的团队有益于推动不同中心之间的合作,提高临床试验设计水平与研究质量。但多中心临床试验会增加研究的实施难度,因为研究者越多,他们对研究的设计的把握与测量标准的掌握可能存在差异;而且各中心之间的技术特点、诊疗常规与设备可能也存在差异,这些差异会影响临床试验各中心之间的同质性。为了提高研究中心之间的同质性,必需制定详细的、可操作的临床试验规范,从而增加了试验的复杂性。同时,多中心之间的协调也会增加临床试验的人员成本与项目管理的难度。


参考文献

1. 彭晓霞,冯福民主编. 临床流行病学. 北京大学医学出版社. 2014.4 北京.

2. Hulley SB, Cummings SR, Browner WS, Grady DG, NewmanTB. Designing clinical research. 4th edition. Wolters Kluwer /Lippincott Williams & Wilkins. 2013



来源于:北医三院临床流行病和循证医学中心



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